越早了解越能行动，阿尔茨海默病怎么评估？
来源：一临云科技。作者：EClinCloud。
每年9月是世界阿尔茨海默病月，9月21日是世界阿尔茨海默病日。今年世界阿尔茨海默病月的主题是 “The Earlier You Know, The More You Can Do: A Dementia Diagnosis Matters”。
从更早识别疾病，到更准确地判断疾病变化，临床评估始终是阿尔茨海默病（以下简称AD）研究的重要组成部分。
AD 临床研究究竟在评估什么？很多人首先想到的是"认知功能"，如记忆力、语言能力或执行力。实际上，一项完整的 AD 研究所关注的远不止这些[1][2][3]：
① 认知能力有没有变化？
② 疾病严重程度如何？
③ 患者能否独立完成日常生活？
④ 生活质量有没有受到影响？
⑤ 照料者承担了多少负担？
⑥ 是否出现激越等精神行为症状？
⑦ 影像学上发生了什么变化？
这些不同维度，需要结合不同的临床结局评估工具COA（Clinical Outcome Assessment）以及影像学评估方法进行观察。
COA的测量通常采用经过验证的量表进行。一临云在 AD 领域拥有丰富量表经验。我们分类介绍：
1. 认知功能评估
| 量表 | 英文全称 | 用途 |
ADAS-Cog | Alzheimer's Disease Assessment Scale, Cognitive Subscale | 评估患者的认知功能及其变化 |
SIB | Severe Impairment Battery | 中重度至重度AD认知评估 |
MMSE | Mini-Mental State Examination | 用于早期筛查和认知评估 |
MoCA | Montreal Cognitive Assessment | 轻度认知功能障碍筛查及多维认知功能评估 |
2. 整体严重程度与变化
| 量表 | 英文全称 | 用途 |
CDR | Clinical Dementia Rating | 临床痴呆严重程度分级 |
iADRS | Integrated Alzheimer's Disease Rating Scale | 综合评估患者认知与功能状态 |
ADCOMs | Alzheimer's Disease Composite Score | 评估认知与功能变化，反映疾病进展 |
ADCS-CGIC | Alzheimer’s Disease Cooperative Study–Clinical Global Impression of Change | 评估患者整体临床变化及治疗反应 |
3. 日常生活能力
| 量表 | 英文全称 | 用途 |
ADCS-ADL | Alzheimer's Disease Cooperative Study – Activities of Daily Living | 评估日常生活能力 |
ADCS-ADL-MCI | ADCS-ADL (MCI version) | 评估轻度认知障碍(MCI)患者日常生活能力 |
FAQ | Functional Activities Questionnaire | 评估工具性日常生活活动能力 |
DS | Dependence Scale | 评估 AD 患者依赖性及护理需求 |
4. 生活质量与照料者负担
| 量表 | 英文全称 | 用途 |
QOL-AD | Quality of Life in Alzheimer's Disease | 由患者和护理人员评定患者感知生活质量的心理测量数据 |
ZBI | Zarit Burden Interview | 照料者负担评估 |
RUD-Lite | Resource Utilization in Dementia – Lite Version | 医疗资源利用情况评估 |
5. 精神行为症状
| 量表 | 英文全称 | 用途 |
CMAI | Cohen-Mansfield Agitation Inventory | 评估认知障碍患者激越行为的表现频率 |
6. 影像学与临床观察
| 量表 | 英文全称 | 用途 |
MTA | Medial temporal lobe atrophy | 评估MRI显示的脑萎缩程度 |
eCOA 并不只是将纸质量表电子化。阿尔茨海默病的疾病进展具有复杂性和长期性，使其临床研究在疗效评价、临床终点设计和数据采集方面呈现独特特点。
评估维度多，电子化有优势
AD 研究量表多、评价维度复杂，更需要数字化的采集与管理。
随访周期长，数据完整性要求高
AD 药物或干预措施的疗效需经过较长时间随访才能得到充分评价，对数据完整性要求高。
评估主观性强，需标准化减少偏差
AD 核心症状是认知功能的逐渐丧失，测量带有一定主观性；不同评估者（患者、照料者、临床医生）评分标准也可能存在差异[4]。
eCOA 的价值
eCOA通过数字化方式，对量表、评估角色、评估流程和终点数据进行统一管理，在数据收集的高效性、实时性、灵活性、依从性和患者隐私保护等方面具有明显优势，助力形成更加可靠的临床证据。
数据来自BN29552 (CREAD) 研究，一项针对前驱至轻度AD患者的多国临床试验；研究显示，使用eCOA，如eADAS-Cog和eMMSE，与纸质量表相比，减少评分误差方面更显著有效[5]。
除量表评估外，AD 临床研究还涉及 MRI、PET 等多种影像学评估，用于观察脑结构及疾病相关影像学变化；如何保证不同中心之间的评估标准一致，成为研究质量控制的关键。
阅片结果主观差异
同一张 MRI，不同医生判断可能并不完全一致；PET的视觉判读也高度依赖读片经验。
需保持纵向一致性
AD疾病相关影像变化可能较为细微，需要对基线及随访影像进行一致、可比的评估。
多中心研究挑战大
当影像来自多家中心、多台设备、不同序列参数时，对影像评估的标准化、一致性和质量控制提出更高要求。
IRC 的价值
通过集中化的影像管理和标准化的阅片流程，IRC由经过资质确认和相关培训的专业阅片人员，依据预先制定的评估标准，对研究影像进行独立判读和审核，减少不同中心及个体阅片差异对评估结果的影响，帮助研究获得更加规范、一致、独立、可追溯的影像终点数据。
上述案例来自阿尔茨海默病药物临床研究，采用PET影像对脑内淀粉样蛋白负荷进行定量分析；通过标准化影像评估，为药物疗效评价提供客观的影像学证据[6]。
CNS深度经验
丰富成功案例
在长期项目实践中，一临云已持续积累不同研发阶段及不同研究场景下的临床结局评估经验。
我们能做什么
具备多适应症量表经验，丰富量表库，含量表尽调、版权获取、翻译和语言验证以及量表交付一体化服务。
多语言覆盖且全球兼容的产品系统，系统简洁高效，功能支持全面，无额外填报负担，具备完备稳健的数据运转流程闭环。
培训专家对接、培训材料准备、评分员培训实施、培训结果考核一站式管理，降低评分员间差异，提升终点可信度。
支持多治疗领域阅片系统与独立阅片服务解决方案，帮助提升终点评估的一致性与可靠性。
1.EMA. Guideline on the clinical investigation of medicines for the treatment of Alzheimer’s disease – Revision 2.
2.Molinuevo JL, et al. Outcome measures for Alzheimer's disease: A global inter-societal Delphi consensus. Alzheimer's & Dementia, 2023.
3.FDA. Early Alzheimer’s Disease: Developing Drugs for Treatment – Guidance for Industry.
4.U.S. FDA. Patient-Focused Drug Development Glossary / Clinical Outcome Assessment (COA) definitions.
5.H. Todd Feaster PsyD, Todd M. Solomon PhD, et al. The Impact of Electronic Clinical Outcome Assessments (eCOA) on Alzheimer’s Disease Clinical Trial Data Quality[C]. Presented at the AAIC Annual Meeting, July 14 - 20, 2017, London, England.
6.van Dyck CH, et al. Lecanemab in Early Alzheimer’s Disease. N Engl J Med. 2023;388(1):9-21.
一临云是临床研究行业领先的AI公司，通过AI驱动打造临床智能一体化云平台和终点评估技术，为全球药企及研究机构提供eCOA、CTMS、eTMF、EDC、RTSM、IRC、RM等技术产品及量表管理、语言验证、评分员培训、数据质量分析服务，构建高效、精准的数字化解决方案，并依托AI预测模型与智能数据平台，动态评估和辅助提升药物临床试验成功率，助力缩短药品/器械研发周期，惠及患者。
