CDE政策解读 | 解读《组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则（征求意见稿）》

“患者参与到药物研发的全生命周期中，符合以临床价值为导向的药物研发宗旨。”¹

^{—— 国家药品监督管理局药品审评中心 2022年07月06日发布《组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则 (征求意见稿)》}

患者的意见在药物研发的所有阶段都能体现其重要意义和价值。申办者通过良好地组织患者参与药物研发工作，可提高整体药物研发的质量和成功率，惠及患者、改善临床用药现状，增加临床用药的选择。

据研究表明，让患者参与到临床研究可使患者招募时间缩短3个月（4个月 VS. 7个月）（图1），药物研发上市可能性提高19%（87% VS. 68%）（图2），其预期净现值的增长相当于将Ⅱ期前产品的上市加速提前了2.5年。^2,3

PS：Ⅱ期前产品指处于Ⅱ期临床研究方案制定阶段的产品

因此，为了帮助申办方更好地组织患者参与到临床研究中来，药审中心撰写了《组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则》（以下简称《指导原则》），并形成征求意见稿。（《指导原则》的分章及每章内容可见文末表格）。

首先，需要明确的是，《指导原则》中讨论的患者不局限于患者个体，还包括患者的家属、监护者、看护者以及患者组织、联盟或者患者团体等。同时，“患者个体”可以不是参加药物临床试验的受试者；“组织患者参与药物研发”不是招募药物临床试验受试者。

这说明，《指导原则》中讨论的工作方法，不是针对药物临床试验患者招募的工作方法，而是从患者端获取其对于药物临床试验的需求、感受等信息，从而帮助药物临床试验更好开展的工作方法。

在组织患者参与临床研究时申办方应充分保护患者的利益，遵从以下基本原则：1. 充分尊重患者的自身意愿，2. 给予患者充足的时间了解参与临床研究的详情；3. 严格保护患者隐私；4. 保证患者参与过程的透明；5. 依据法律法规等承担药物研发的相关责任和义务。同时，受试者也应保护申办方的利益，保守申办方的商业秘密。

患者参与到药物研发的全生命周期中，可以加深患者对研究的理解，消除疑虑，增加信任，从而促进受试者招募，并提高受试者依从性。下方表格展示的信息为不同研究阶段可获取的患者信息及其获益。

对患者提出的问题应清晰明确，采用标准、完整、简单的中文。如果问题中包含专业术语和概念，需判断患者对于疾病的了解程度，在不偏离专业内容的前提下，使语言通俗易懂，全面准确表达。

对于特殊人群，如老年人、儿童、残障人士，在设置问题时要考虑其特殊性，用图片、提示卡、视频、动画等更精准和灵活的方式进行沟通，收集他们能够理解和回答的问题，并恰当准确解读。

此外还要考虑到患者的人口学背景（性别，年龄，民族）、文化及教育背景、生活环境、地域差异、临床特征等，制定对应的实施策略，保证既能够获得每位参与患者的深度回复，又能兼顾在患有或处于不同严重程度的目标疾病或状况的代表人群中获得多样性的观点。

在对患者进行提问并收集信息时，研究者应注意避免引导患者，保证信息的无偏倚。切勿先入为主，去假设患者的想法或感觉，对患者的信念、选择或观点做出刻板判断。

此外，研究者应根据不同的组织工作目的，为患者及其他参与者提供此项工作的背景信息和相应培训。

收集信息的形式可以是多样的，不同的形式各有利弊。应尽可能保证在不增加参与患者负担的前提下，获得有意义的信息。以线上的形式获取信息可以大幅度提高信息收集的便捷性和灵活度，对于因疾病造成行动不便的患者更有益。同时，还可以降低他人在场对患者产生的影响。例如：在立项敏感疾病或者状况（如可能涉及个人生理隐私）、传染病等的药物研发时，线上的研究方式可能更适合。

在组织患者参与药物研发工作结束后，对于研究中所形成的文件和记录需要采取适当的方法进行信息和数据的管理，为整体药物研发计划提供支持。按既定的保密程序妥善完成相关工作，保证患者信息安全，并建立患者反馈信息原始文件数据存档机制。

综上，患者参与到临床研究中对于临床研究效率的提升，以及临床研究目标的设定都有重大意义。在信息收集的过程中，我们需要形成科学、系统的研究方法，建立标准化程序，以保证获取信息的一致性。以便捷高效的方式进行信息的收集与处理，在助力临床研究的同时，保证患者的信息安全。