CDE征求抗肿瘤药物临床研发指导原则的意见，鼓励开发eCOA/ePRO等多种评估方式
来源：一临云科技。作者：eClinCloud。
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2021年7月2日，国家药品监督管理局药品审评中心发布了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则（征求意见稿）》，对肿瘤药从立项到临床开发的诸多环节给出了比较明确的指导意见。
《指导原则》中指出，药物上市的根本目的是解决患者的需求。药物研发应以患者需求为核心，以临床价值为导向已经成为普遍共识。抗肿瘤药物研发，从确定研发方向，到开展临床试验，都应贯彻以临床需求为核心的理念，开展以临床价值为导向的抗肿瘤药物研发。
业内普遍认为，该《指导原则》出台的目的在于进一步强调创新药的临床价值，对新药研发的创新能力提出了更高的要求，致力于减少低水平、同质化的“伪创新”或“仿创新”，积极促进医药行业实现真正的创新发展。
值得一提的是，在《指导原则》中，对于“临床终点的选择”上，首次提出在肿瘤患者中应用患者报告结局（patient reported outcome，PRO），并鼓励申请人开发多种评估方式，如电子PRO数据收集系统（ePRO），减轻受试者在评估中的负担。
PRO是直接来自于患者对自身健康状况、功能状态以及治疗感受的报告，包括症状的测定，健康相关的生活质量，及对治疗的满意度。PRO多用于对慢性疾病的评价、精神类疾病的评价、缺乏客观指标的疾病评价，以及用于了解患者对治疗的总体满意度。
目前我国抗肿瘤药物研发处于快速发展阶段段；新的治疗手段进一步延长了肿瘤患者的生存期，恶性肿瘤呈现慢病化趋势，这使得肿瘤患者对于药物的安全性、治疗体验和生存质量，以及肿瘤受试者在临床试验中的体验都有了更高的期望。《指导原则》从患者需求的角度出发，对抗肿瘤药物的临床研发提出建议。
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《指导原则》中指出，在肿瘤患者中应用 PRO，可以提供不良事件报告无法获得的临床重要信息；也反映抗肿瘤治疗对患者的影响，捕捉传统评价指标（如OS、PFS）无法全面反映的患者治疗体验和临床获益，以及抗肿瘤治疗对肿瘤患者生活质量的影响。鼓励申请人通过生活质量（quality of life，QoL）评估、症状评估等 PRO 工具，收集药物治疗在症状缓解和对患者生活质量方面的影响。
由此可以看出，以患者为中心的时代已经来临，PRO / ePRO作为临床结局评估（Clinical Outcome Assessments, COA）中使用最为广泛的一类，是临床收集数据的重要方式，它使评估者可以获得患者更为真实可靠的信息，让临床试验可以更好地聆听患者之声。
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一临云科技
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